年DAmato等提出沙利度胺的致畸作用可能与其抑制血管生成有关，该观点与抑制血管生成可阻止肿瘤生长被同期认可。沙利度胺为小分子化合物（分子量为kD），脂溶性好，易透过血脑屏障。上述条件使沙利度胺治疗胶质瘤成为可能。
临床应用
年，HowardA等人[1]给予39例复发性高级别神经胶质瘤沙利度胺治疗。39例皆接受过体外放疗，伴有/非伴有化疗。沙利度胺初始剂量为mg/d，每周增加mg，直至最大剂量1mg/d，每8周根据临床和影像学标准评估患者的应答率。36例可评估，2例（6%）部分缓解（PR），2例（6%）微小缓解（MR），12例（33%）疾病稳定（SD），耐受性较好。
1年，GavinM等人[2]给予42例多形性胶质母细胞瘤沙利度胺治疗。初始剂量为mg/d，每周增加mg，直至最大耐受剂量mg/d，中位最大耐受剂量为mg/d。2例患者部分应答（PR），16例疾病稳定（SD），中位生存期（mOS）31周，一年生存率35%，耐受性较好。部分应答和疾病稳定的患者生活质量和体力状况稳定或者提高。
3年，HowardA等人[3]给予40例复发性高级别神经胶质瘤患者沙利度胺联合卡莫斯丁治疗。其中胶质母细胞瘤38例，间变性胶质瘤2例，标准手术治疗、放疗和化疗后，影像学证实肿瘤进展。治疗给予BCNUmg/m2，每周期第1天，6周为1周期，沙利度胺mg/d，患者耐受，可增至最大1mg/d。胶质母细胞瘤患者的中位无进展生存期（mPFS）为天，影像学客观缓解率为24%，均优于历史数据对照。
4年，Gasparini等人[4]给予18例复发性胶质母细胞瘤患者沙利度胺治疗。18例患者皆接受过手术及放疗，大部分患者接受过化疗。口服沙利度胺mg/d，持续治疗时间超过8周。1例微小缓解（MR），8例疾病稳定（SD），临床获益率为52.9%，中位疾病进展时间（mTTP）及中位生存期（mOS）分别为25周及36周，沙利度胺耐受性较好。
7年，FableZustovich等人[5]采用顺铂（P）、替莫唑胺（TMZ）联合沙利度胺（T）治疗17例恶性胶质瘤患者。其中14例胶质母细胞瘤、2例三级渐变性星形细胞瘤及1例渐变性脑膜瘤。治疗方案：顺铂（P）75mg/m2（D1），替莫唑胺（TMZ）mg/m2（D1-5），沙利度胺mg/d，21天为一周期。评估14例胶质母细胞瘤疗效，1例部分应答（PR），8例疾病稳定（SD），中位疾病进展时间（mTTP）为4个月，6个月无进展生存率（PFS-6）为28%，中位生存期为（mOS）7.8+个月。2例三级渐变性星形细胞瘤疾病进展时间（TTP）分别为5.2和48.2+个月，总生存期（OS）分别为45.4和48.2+个月。1例渐变性脑膜瘤患者疾病进展时间（TTP）为8.3个月，总生存期（OS）为16.3个月。
7年GolamRabbanl等人[6]对23例恶性星形细胞瘤患者进行TTT（沙利度胺、替莫唑胺联合他莫昔芬）治疗。28天为一周期，患者口服替莫唑胺（75mg/m2/d,D1-D21）、沙利度胺（mg/d）及他莫昔芬（mg/d）。首要终点事件为疾病进展。采用Kaplan-Meier分析评估患者生存期：以诊断时间评估，患者的生存期为78.4±15周，中位生存期为54.6周；以入组时间评估，患者的生存期为46.1±10周，中位生存期为33.3周。仅5例患者发生深静脉血栓，2例患者发生肺栓塞。
4年，FabianBaumann等人[7]治疗44例多形性胶质母细胞瘤（GBM），患者化疗前接受过肿瘤显微外科手术和放射治疗。19例（43%）入组单药沙利度胺（T）组，25例（57%）入组沙利度胺（T）联合替莫唑胺（TMZ）组。28天为一周期。沙利度胺：初始剂量为mg/d，根据耐受性可每两周增加mg/d，至最大剂量mg/d。替莫唑胺：中位剂量mg/m2/d，每周期5天。中位生存期（mOS）：联合用药组为周（95%CI，65-周），单药组为63周（95%CI，49-77周），p0.01。中位肿瘤进展时间（mTTP）：联合用药组为36周（95%CI，20-52周），单药组为17周（95%CI，13-21周），p0.06；疾病稳定（SD）：联合用药组14例（56%），单药组6例（32%）；疾病进展：联合用药组9例（36%），单药组13例（68%）。联合用药组2例患者肿瘤缓解。沙利度胺联合替莫唑胺治疗GBM安全、耐受性好，仅伴有轻中度毒性。
8年，VinayK等人[8]对33例多形性胶质母细胞瘤患者进行2期临床试验。6周为一周期，给予伊立替康（mg/m2，W1-W4）和沙利度胺（mg/d）。32例可评估，6个月时，8例患者存活且无疾病进展。中位无进展生存期（mPFS）为13周，1例完全缓解，1例部分缓解，19例疾病稳定。中位生存期（mOS）为36周，1年生存率为34%。
年，Chae-YongKim等人[9]治疗17例幼儿弥漫性脑桥胶质瘤。放疗联合替莫唑胺（TMZ）、沙利度胺（T）。TMZ剂量：75-mg/m2/d；沙利度胺：初始mg/m2/d，根据患者耐受性可增至mg/m2/d。12个月随访期，5例患者退出研究。对12例患者进行结果分析。PR：10例；SD：1例；PD：1。肿瘤控制率：92%（11/12）；肿瘤应答率83%（10/12）；mPFS:7.2个月（95%CI，3.6-10.7）；6个月与12个月无疾病进展率分别为58.3和16.7%。OS：12.7个月（95%CI，10.4-15.1）。1年和2年生存率分别为58.3和25%。患者耐受性较好。
年，MikaelaPorkholm等人[10]治疗41例小儿弥漫性真性脑桥神经胶质瘤患者。方案：拓扑替康：0.5mg/m2。放疗后4周，服用沙利度胺：1–6mg/kg/d、依托泊苷：20–70mg/m2/d、塞来昔布（大龄儿童mg/m2/d，幼儿7mg/kg/d）。12个月和24个月生存率分别为61%和17%，mOS为12个月（4–60）。放射学评估：56%患者肿瘤面积减少，78%信号强度减弱。参与研究的患者能够去学校或者日托，与对照组相比走路时间显著延长（LogRank分别为0.和0.）。
MikaelaPorkholm,LeenaValanne,TuulaLo¨nnqvist,etal.RadiationTherapyandConcurrentTopotecanFollowedbyaintenanceTripleAnti-AngiogenicTherapyWithThalidomide,Etoposide,andelecoxibforPediatricDiffuseIntrinsicPontineGlioma.PediatrBloodCancer;61:–.
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